L’angioedema ereditario è una malattia genetica rara e potenzialmente letale associata alla disregolazione del sistema callicreina-chinina. Garadacimab (CSL312), un nuovo anticorpo monoclonale completamente umano che inibisce il fattore XII attivato (FXIIa), è in fase di studio per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario. Lo scopo di questo studio era valutare l’efficacia e la sicurezza delle somministrazioni sottocutanee una volta al mese di garadacimab come profilassi per l’angioedema ereditario.
Durante il periodo di trattamento di 6 mesi, il numero medio di attacchi di angioedema ereditario è stato significativamente inferiore nel gruppo trattato con garadacimab rispetto al gruppo di controllo, corrispondente a una riduzione percentuale in media dell’87%.
Lo studio ha quindi confermato che la somministrazione mensile di garadacimab riduce significativamente gli attacchi di angioedema ereditario nei pazienti di età pari o superiore a 12 anni rispetto al placebo e ha un profilo di sicurezza favorevole. I risultati supportano l’uso di garadacimab come potenziale terapia profilattica per il trattamento dell’angioedema ereditario negli adolescenti e negli adulti.