Un farmaco sperimentale per una rara forma ereditaria di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) ha mostrato risultati promettenti in uno studio clinico condotto alla Washington University School of Medicine di St. Louis, Massachusetts General Hospital di Boston. Lo studio ha indicato che il farmaco sperimentale, noto come tofersen, mostra prove che giustificano ulteriori indagini e abbassano i livelli di una proteina a causa della malattia nelle persone con un tipo di sclerosi laterale amiotrofica, o SLA, causata da mutazioni nel gene SOD1.
I risultati dello studio, pubblicato il 9 luglio nel New England Journal of Medicine, hanno portato al lancio di uno studio clinico di fase 3 per valutare ulteriormente la sicurezza e l’efficacia di tofersen.
“La SLA è una malattia devastante e incurabile”, ha affermato il ricercatore principale Timothy M. Miller, professore di Neurologia presso l’Università di Washington David Clayson e direttore del Centro ALS della School of Medicine. “Mentre questo farmaco sperimentale è rivolto solo a una piccola percentuale di persone con SLA, lo stesso approccio – bloccando la produzione di proteine specifiche alla radice della malattia – può aiutare le persone con altre forme della malattia.
“Questo studio ha dimostrato che Tofersen mostra caratteristiche di sicurezza che giustificano ulteriori indagini. Ci sono anche alcuni segni che dimostrano come abbia rallentato la progressione clinica della SLA, anche se lo studio non è stato progettato per valutare l’efficacia nel trattamento della malattia, quindi non possiamo dire nulla di definitivo. Nel complesso, i risultati sono esattamente ciò che speravamo e attualmente è in corso una fase 3 di prova. ”
