Il sito Fedemo (Federazione delle Associazioni Emofilici) segnala che Emicizumab è stato riconosciuto dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) come “farmaco innovativo” ed è stato reso disponibile in Italia per il trattamento di pazienti di tutte le fasce età affetti da:
● Emofilia A che hanno sviluppato inibitori del fattore VIII (innovatività piena)
● Emofilia A severa (livello di FVIII nel sangue inferiore all’1%) che non hanno sviluppato inibitori del fattore VIII (innovatività condizionata)
La richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio (AIC) del farmaco è stata supportata dalla conduzione di quattro studi clinici di fase III: gli studi HAVEN nei quali è stata valutata l’efficacia e la sicurezza di Emicizumab per la profilassi di routine in pazienti con emofilia A con o senza inibitori di FVIII.