AIFA ha disposto la rimborsabilità, a partire dal 20 marzo 2020, del medicinale metreleptin in aggiunta alla dieta come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze da deficit di leptina in pazienti affetti da lipodistrofia (LD); con diagnosi confermata di LD generalizzata congenita (sindrome di Berardinelli-Seip) o di LD generalizzata acquisita (sindrome di Lawrence) negli adulti e nei bambini di eta’ pari o superiore a due anni.”
La Regione Lombardia ha comunicato la rimborsabilità della terapia con questo documento: https://www.
La lipodistrofia è una malattia incurabile ed estremamente rara che impedisce di immagazzinare tessuto adiposo sottocutaneo.A questa malattia si accompagnano diversi disturbi del metabolismo, come il diabete grave; se non controllata, la lipodistrofia può causare gravi danni agli organi. A livello mondiale ne sono colpite approssimativamente da 1 a 4 persone per milione.
Nel 2018 metreleptin è stato approvato dalla Commissione Europea come integratore della dieta, come terapia sostitutiva per il trattamento delle complicanze della carenza di leptina nei pazienti con lipodistrofia. I pazienti con lipodistrofia in precedenza si affidavano a modifiche dello stile di vita e farmaci, come le iniezioni di insulina per gestire le complicanze associate alla malattia.
Il 31 marzo, in occasione della Giornata Mondiale della Lipodistrofia 2020, le associazioni di pazienti di sette Paesi europei, tra cui Ailip, Associazione Italiana Lipodistrofie, hanno messo a punto il Rapporto 2019 “Lipodistrofia: una sfida rara”. L’obiettivo è un appello per ottenere azioni congiunte e maggiore consapevolezza sulle lipodistrofie. Secondo i dati emersi, per una diagnosi di lipodistrofia parziale si può attendere anche molti anni.
I contenuti del Rapporto “Lipodistrofia: una sfida rara” sono stati realizzati grazie al contributo di medici e Associazioni di pazienti in Europa ed è disponibile su www.lipodystrophy.eu
