Partirà nella prima metà di quest’anno un trial clinico di fase 1/2 che valuterà la terapia genica sperimentale per la Duchenne sviluppata dall’azienda statunitense REGENXBIO. La notizia è stata diffusa il 6 gennaio attraverso un comunicato stampa dell’azienda che ha annunciato di aver ricevuto il benestare della FDA per la richiesta per un nuovo farmaco (IND) per la loro strategia di terapia genica
La terapia genica messa a punto da REGENXBIO e denominata RGX-202, mira al trasferimento nei muscoli di una nuova versione di microdistrofina sviluppata dalla stessa azienda. Come per le altre strategie di terapia genica per la DMD attualmente in valutazione, anche in questo caso il trasferimento del gene della microdistrofina sarà mediato da un vettore virale di tipo AAV sviluppato anche in questo caso dalla stessa azienda.
INFO: https://parentproject.it/2022/01/13/vicina-alla-partenza-la-sperimentazione-con-la-terapia-genica-rgx-202-di-regenxbio/
