ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
C. sta bene ma è ancora sotto stretto monitoraggio clinico. È il primo bimbo siciliano ad avere avuto accesso al trattamento con terapia genica erogata...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
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Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
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Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
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“La prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale è da oggi una realtà anche in Italia e rappresenta a una vera rivoluzione per tutta...
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La terapia genica per l’atrofia muscolare spinale – conosciuta con il nome commerciale di Zolgensma – è una terapia efficace e innovativa in grado...
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ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
Novartis Gene Therapies annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale (SMA),...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
La Germania potrebbe essere il primo paese ad autorizzare l’utilizzo della recente terapia genetica contro l’atrofia muscolare spinale (SMA). La Commissione europea ha concesso...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
