ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
La terapia genica per l’atrofia muscolare spinale – conosciuta con il nome commerciale di Zolgensma – è una terapia efficace e innovativa in grado...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
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LEUCODISTROFIA
È stata approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica:...
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Bluebird bio (Nasdaq: BLUE) ha presentato oggi i risultati aggiornati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a sei...
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Famiglie SMA è al fianco di tutti i pazienti e delle loro famiglie spiegando i punti fondamentali del nuovo scenario sulla terapia genica e...
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L’avvento delle nuove terapie per l’atrofia muscolare spinale nelle ultime settimane è stato al centro dell’opinione pubblica, rilevandone tutta la portata innovativa, ma anche...
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Libmeldy è indicato per l’uso nei bambini con forme di MLD “tardivo infantile” o “giovanile precoce”, che sono stati identificati come portatori del gene...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Sono stati diffusi ieri da Sarepta i risultati delle analisi relative a due anni post trattamento provenienti dai quattro pazienti DMD trattati con SRP-9001,...
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In occasione dell’edizione virtuale del XI Congresso Nazionale SITE, bluebird bio, GmbH. (Nasdaq: BLUE) ha annunciato oggi che i dati del sottogruppo di dieci pazienti...
MALATTIA DI CHARCOT-MARIE-TOOTH
La sessione del Congresso della Società Nervo Periferico 2020 dedicata alla CMT ha visto l’intervento di diversi ricercatori; dopo il benvenuto del Dr. Shy,...
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In occasione dell’edizione virtuale del 25° Congresso annuale della European Hematology Association (EHA25), bluebird bio (Nasdaq: BLUE) ha annunciato oggi che i nuovi dati...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
