LEUCEMIA MIELOIDE ACUTA
Al Bambino Gesù di Roma, grazie al finanziamento di Fondazione Umberto Veronesi, parte la sperimentazione di una nuova terapia per la leucemia mieloide acuta...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
All posts tagged "terapia genica"
LEUCODISTROFIA
La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica,...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Partirà nella prima metà di quest’anno un trial clinico di fase 1/2 che valuterà la terapia genica sperimentale per la Duchenne sviluppata dall’azienda statunitense...
NEWS
Bluebird bio ha presentato nei giorni scorsi i dati di diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)....
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
C. sta bene ma è ancora sotto stretto monitoraggio clinico. È il primo bimbo siciliano ad avere avuto accesso al trattamento con terapia genica erogata...
DISTROFIA RETINICA
E’ stata approvata la prima terapia genica per il trattamento di una rara forma di distrofia retinica, quella legata a mutazioni genetiche di entrambe...
ADRENOLEUCODISTROFIA
Presentati i dati aggiornati del programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel (eli-cel) per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), compresi i...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
“La prima terapia genica per l’atrofia muscolare spinale è da oggi una realtà anche in Italia e rappresenta a una vera rivoluzione per tutta...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Effettuata la prima somministrazione di terapia genica contro la distrofia di Duchenne al Centro Clinico NeMO pediatrico presso il Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS....
NEWS
Troppo spesso rarità è stata sinonimo di invisibilità. Difficile, infatti, che le malattie rare trovino spazio sui giornali, fatte salve le singole storie, clamorose,...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
