La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica,...
È stata approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica:...
Libmeldy è indicato per l’uso nei bambini con forme di MLD “tardivo infantile” o “giovanile precoce”, che sono stati identificati come portatori del gene...