DISTROFIE MUSCOLARI
La distrofia muscolare di Duchenne è una rara condizione genetica che provoca debolezza muscolare progressiva e altri danni sistemici. In precedenza i ricercatori hanno...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
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Il deficit di piruvato chinasi (PK) è una rara malattia genetica metabolica che colpisce i globuli rossi. Nello specifico, è un tipo di anemia...
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Uno Sguardo Raro – Rare Disease International Film Festival è il primo Festival Internazionale di Cinema che seleziona e promuove le migliori opere video...
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L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia del sangue ultra-rara e debilitante, caratterizzata dalla distruzione mediata dal complemento dei globuli rossi (emolisi) e dal rischio...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
È disponibile in Italia risdiplam, un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale-SMA. La SMA è causata dall’assenza o alterazione...
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A Luca piace giocare, e come a tutti i bambini gli piacciono i giocattoli. Ma Luca non è sempre felice. Ha una malattia rara...
EMOFILIA
Il sito Fedemo (Federazione delle Associazioni Emofilici) segnala che Emicizumab è stato riconosciuto dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) come “farmaco innovativo” ed è stato...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Il vamorolone potrebbe avere un potenziale come trattamento standard della distrofia muscolare di Duchenne. Il vamorolone è un farmaco steroideo sintetico con potenti proprietà...
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La Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla molecola immunomodulante sperimentale ATYR1923 di aTyr Pharma per il trattamento...
LEUCODISTROFIA
La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica,...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
