DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Sono stati diffusi ieri da Sarepta i risultati delle analisi relative a due anni post trattamento provenienti dai quattro pazienti DMD trattati con SRP-9001,...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
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ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
Prosentati nuovi dati a 2 anni emersi dalla Parte 1 dello studio registrativo FIREFISH su risdiplam in bambini di età compresa tra 2 e...
EMOFILIA
Un tour che attraversa da Nord a Sud l’Italia promuovendo incontri di informazione tra specialisti e persone con emofilia e momenti di formazione per...
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In occasione dell’edizione virtuale del XI Congresso Nazionale SITE, bluebird bio, GmbH. (Nasdaq: BLUE) ha annunciato oggi che i dati del sottogruppo di dieci pazienti...
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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il farmaco a base di mepolizumab per adulti e bambini di età pari o...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
Un numero telefonico sempre disponibile, che possa aiutare nei problemi quotidiani: compilare una fattura elettronica, destreggiarsi con la bici tra le buche della città,...
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Saranno tre giorni molto importanti quelli durante i quali avrà luogo la Conferenza Europea organizzata da Famiglie GNAO1 per facilitare lo scambio di idee...
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L’encefalopatia da deficit del gene GNAO1 è una condizione genetica rara, i cui sintomi possono rendersi evidenti fin dai primi mesi di vita. In...
EMOFILIA
L’emofilia è la più frequente sindrome emorragica e, per quanto catalogata come malattia rara, risulta molto invalidante soprattutto dal punto di vista ortopedico. Sebbene...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
In un comunicato stampa diffuso il 22 settembre, l’azienda farmaceutica Santhera Pharmaceuticals ha annunciato la pubblicazione, sulla rivista internazionale PLOS Medicine, dei dati relativi...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
