DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Lazienda Regenxbio ha annunciato in un comunicato stampa diffuso il 23 gennaio, l’avvio dello studio clinico che valuterà per la prima volta nei pazienti...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
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Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
All posts tagged "Duchenne"
DISTROFIE MUSCOLARI
La distrofia muscolare di Duchenne è una rara condizione genetica che provoca debolezza muscolare progressiva e altri danni sistemici. In precedenza i ricercatori hanno...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Il vamorolone potrebbe avere un potenziale come trattamento standard della distrofia muscolare di Duchenne. Il vamorolone è un farmaco steroideo sintetico con potenti proprietà...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Partirà nella prima metà di quest’anno un trial clinico di fase 1/2 che valuterà la terapia genica sperimentale per la Duchenne sviluppata dall’azienda statunitense...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Un nuovo studio dell’University of Texas Southwestern Medical Center di Dallas, Stati Uniti, suggerisce che le persone con distrofia muscolare di Duchenne potrebbero vivere...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
L’attivazione continua di NF-kb (una delle proteine chiave del processo infiammatorio) nella distrofia muscolare di Duchenne, DMD, può condurre a una disfunzione cardiaca. Negli...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
In un comunicato stampa diffuso il 22 settembre, l’azienda farmaceutica Santhera Pharmaceuticals ha annunciato la pubblicazione, sulla rivista internazionale PLOS Medicine, dei dati relativi...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Ritorna, dal 18 settembre, Uno Sguardo Raro, il festival cinematografico interamente dedicato al tema delle malattie rare. “New lives”, il documentario realizzato da Parent...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Gli scienziati del Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute, della Fondazione Santa Lucia IRCCS e dell’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma hanno dimostrato...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Dallo studio quasi decennale sulla storia clinica di un giovane paziente asintomatico affetto da Duchenne, la scoperta di un meccanismo genetico ereditato dalla madre...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
