DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Lazienda Regenxbio ha annunciato in un comunicato stampa diffuso il 23 gennaio, l’avvio dello studio clinico che valuterà per la prima volta nei pazienti...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
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Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
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Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
All posts tagged "distrofia muscolare di Duchenne"
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Lo scorso 13 ottobre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha pubblicato una lettera alla comunità Duchenne e Becker e un comunicato stampa. Riportiamo a seguire...
DISTROFIE MUSCOLARI
La distrofia muscolare di Duchenne è una rara condizione genetica che provoca debolezza muscolare progressiva e altri danni sistemici. In precedenza i ricercatori hanno...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Effettuata la prima somministrazione di terapia genica contro la distrofia di Duchenne al Centro Clinico NeMO pediatrico presso il Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS....
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Un nuovo studio dell’University of Texas Southwestern Medical Center di Dallas, Stati Uniti, suggerisce che le persone con distrofia muscolare di Duchenne potrebbero vivere...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
L’attivazione continua di NF-kb (una delle proteine chiave del processo infiammatorio) nella distrofia muscolare di Duchenne, DMD, può condurre a una disfunzione cardiaca. Negli...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Sabato 3 Ottobre da Monreale (PA) ha preso il via il Giro D’Italia; anche quest’anno Maurizio Guanta ha preso il via un’ora prima dal...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Sono stati diffusi ieri da Sarepta i risultati delle analisi relative a due anni post trattamento provenienti dai quattro pazienti DMD trattati con SRP-9001,...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
In un comunicato stampa diffuso il 22 settembre, l’azienda farmaceutica Santhera Pharmaceuticals ha annunciato la pubblicazione, sulla rivista internazionale PLOS Medicine, dei dati relativi...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Ritorna, dal 18 settembre, Uno Sguardo Raro, il festival cinematografico interamente dedicato al tema delle malattie rare. “New lives”, il documentario realizzato da Parent...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
