LEUCODISTROFIA
È stata approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica:...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
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MALATTIA DI WILSON
Un comune farmaco per i disturbi gastrici potrebbe rivelarsi utile per il trattamento di una rara malattia genetica del fegato, quella di Wilson: è...
FIBROSI CISTICA
In Italia circa 4 bambini a settimana nascono con la fibrosi cistica, la più diffusa malattia genetica grave che interessa quasi 6mila italiani. La...
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Bluebird bio (Nasdaq: BLUE) ha presentato oggi i risultati aggiornati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a sei...
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Le paraplegie spastiche ereditarie sono patologie neurodegenerative caratterizzate da una progressiva spasticità degli arti inferiori, causata della degenerazione dei neuroni corticospinali. Le forme più...
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La designazione orfana è stata introdotta nell’Unione Europea (UE) nel 2000 per favorire lo sviluppo dei farmaci orfani, che ancora affronta alcune sfide. Gli...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
Famiglie SMA è al fianco di tutti i pazienti e delle loro famiglie spiegando i punti fondamentali del nuovo scenario sulla terapia genica e...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
L’avvento delle nuove terapie per l’atrofia muscolare spinale nelle ultime settimane è stato al centro dell’opinione pubblica, rilevandone tutta la portata innovativa, ma anche...
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Si aggiunge un altro tassello al grande mosaico delle malattie degenerative del sistema nervoso, in particolare riguardo l’idea che malattie neurodegenerative differenti possano avere una...
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È una malattia rara, caratterizzata da episodi ricorrenti di infiammazione del pericardio (pericardite), la membrana che riveste il cuore. Si chiama pericardite idiopatica ricorrente...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
