DISTROFIA RETINICA
E’ stata approvata la prima terapia genica per il trattamento di una rara forma di distrofia retinica, quella legata a mutazioni genetiche di entrambe...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
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COLANGITE BILIARE PRIMITIVA
Vi sono malattie, quasi tutte quelle autoimmuni ad esempio, che si potrebbero definire decisamente “al femminile”. Tra queste spicca la Colangite Biliare Primitiva (CBP),...
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Martedì 6 aprile ricorre la giornata dedicata alla sindrome di Beckwith-Wiedemann (Bws), contrassegnata in tutto il mondo dai colori giallo e verde. Si tratta...
LIPODISTROFIA
Il 31 marzo si celebra la Giornata Mondiale delle Lipodistrofie, malattia caratterizzata dalla perdita di tessuto adiposo sottocutaneo. A livello mondiale questo gruppo di...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
Approvato oggi dalla Commissione Europea risdiplam, farmaco contro l’atrofia muscolare spinale (SMA) che rivoluzionerà l’assistenza ai malati migliorandone la qualità della vita. Roche ha...
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La sindrome dell’intestino corto è malattia che porta a insufficienza intestinale cronica, una condizione per cui l’intestino non riesce più ad assorbire nutrienti in...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
Quante volte arriviamo in ritardo agli appuntamenti, rimandiamo il suono della sveglia, programmiamo impegni e scadenze che non riusciamo a rispettare? Il tempo a...
ANEMIA DI FANCONI
Anemia falciforme o drepanocitosi, una patologia genetica rara che va ben oltre il danno ai globuli rossi e che presenta complicanze che riducono la...
ADRENOLEUCODISTROFIA
Presentati i dati aggiornati del programma di sviluppo clinico della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel (eli-cel) per pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), compresi i...
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Dal 15 marzo sarà disponibile anche in Italia un’innovativa terapia contro la FCS (Sindrome da Chilomicronemia Familiare o deficit di lipoproteina lipasi (LPLD)). È...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
