L’anemia falciforme è una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: quelli registrati con un quadro clinico grave sono circa...
La FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano a Mitapivat piruvato chinasi-R (PKR) di Agios Pharmaceuticals per il trattamento di pazienti con talassemia....