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Il deficit di piruvato chinasi (PK) è una rara malattia genetica metabolica che colpisce i globuli rossi. Nello specifico, è un tipo di anemia...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
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L’anemia falciforme è una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: quelli registrati con un quadro clinico grave sono circa...
ANEMIA DI FANCONI
Anemia falciforme o drepanocitosi, una patologia genetica rara che va ben oltre il danno ai globuli rossi e che presenta complicanze che riducono la...
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In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare 2021, bluebird bio, azienda biotech impegnata nel campo della terapia genica, si è unita alle principali...
ANEMIA DI FANCONI
L’anemia di Fanconi (AF) è una malattia genetica che colpisce i bambini piccoli caratterizzata da insufficienza del midollo osseo, anomalie dello sviluppo e predisposizione...
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La Commissione europea (CE) ha approvato Reblozyl (luspatercept) per il trattamento di: Pazienti adulti con anemia trasfusionale dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto...
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La FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano a Mitapivat piruvato chinasi-R (PKR) di Agios Pharmaceuticals per il trattamento di pazienti con talassemia....
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
