L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel (eli-cel) per...
L’azienda FibroGen ha annunciato lo scorso 11 agosto l’inizio dello studio LELANTOS con pamrevlumab in pazienti DMD non deambulanti che assumono corticosteroidi. Si tratta...
La CALD è una malattia neurodegenerativa letale che colpisce principalmente i maschi giovani. Attualmente l’unico trattamento esistente è il trapianto allogenico di cellule staminali...