Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp), che fa parte dell’Agenzia europea per i medicinali (Ema), ha adottato un parere positivo raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio della soluzione orale di fenfluramina per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Dravet, una rara e devastante epilessia a insorgenza infantile e infantile, come terapia aggiuntiva ad altri farmaci antiepilettici per pazienti dai due anni in su. Una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Fintepla.
“Ridurre la frequenza delle crisi è il primo e più importante passo per il trattamento di tutti i bambini affetti dalla sindrome di Dravet, indipendentemente dall’età”, ha detto Lieven Lagae, professore ordinario e capo del dipartimento di Neurologia Pediatrica presso gli Ospedali Universitari di Leuven in Belgio. “Sono entusiasta che tutti gli studi di fase 3 con la fenfluramina abbiano dimostrato una diminuzione clinicamente significativa, altamente significativa dal punto di vista statistico, della frequenza delle crisi epilettiche nei pazienti con sindrome di Dravet”.
“Siamo lieti che la revisione normativa di Fintepla da parte del Chmp per quanto riguarda la qualità, la sicurezza e l’efficacia abbia portato al loro parere positivo”, ha dichiarato Stephen J. Farr, presidente e CEO di Zogenix. “Abbiamo iniziato il nostro rigoroso programma di sviluppo globale di Fintepla quasi sei anni fa, dopo che i ricercatori in Belgio hanno riconosciuto il potenziale della fenfluramina, un farmaco con una farmacologia distinta da tutti gli altri agenti anticonvulsivanti, per il trattamento delle crisi convulsive intrattabili nella sindrome di Dravet. Molti pazienti con la sindrome di Dravet continuano ad avere frequenti convulsioni gravi anche durante l’assunzione di uno o più farmaci antiepilettici attualmente disponibili. Per questo motivo, siamo entusiasti di essere un altro passo avanti verso la potenziale introduzione del farmaco come nuova importante opzione terapeutica per questi pazienti e le loro famiglie in Europa”.
Il dossier che ha portato al parere positivo degli esperti europei ha incluso i risultati positivi di due studi randomizzati e controllati di Fase 3 (Studio 1 e Studio 2), insieme a un’analisi intermedia di uno studio di estensione a lungo termine in corso e a marchio aperto che ha coinvolto un totale di 330 pazienti con sindrome di Dravet.
Questi studi hanno dimostrato che il trattamento additivo con fenfluramina ha fornito una riduzione altamente significativa dal punto di vista statistico e clinicamente significativa della frequenza delle crisi convulsive rispetto al placebo ed è stato generalmente ben tollerato.
In uno degli studi (Studio 2), tutti i soggetti sono stati trattati con un regime di base che comprendeva lo stiripentolo, con un miglioramento significativo osservato per fenfluramina rispetto al placebo. Lo studio di estensione a lungo termine, in aperto, ha dimostrato un’efficacia duratura, con pazienti in quello studio trattati per un massimo di tre anni con fenfluramina. Gli eventi avversi più comunemente riportati durante questi studi sono stati la diminuzione dell’appetito, la diarrea, la piressia, la stanchezza, l’infezione delle vie respiratorie superiori, la letargia, la sonnolenza e la bronchite. Nessun paziente ha sviluppato eventi avversi cardiovascolari, tra cui la cardiopatia valvolare o l’ipertensione arteriosa polmonare.
