La riduzione della frequenza delle crisi è il primo e più importante passo nel trattamento di tutti i bambini con Sindrome di Dravet, encefalopatia epilettica rara, farmacoresistente.
La Sindrome di Dravet è un raro tipo di epilessia che inizia nell’infanzia ed è caratterizzata da convulsioni non trattabili con farmaci anti crisi, gravi disturbi cognitivi, comportamentali e motori che persistono fino all’età adulta. L’incidenza è stata stimata tra 1/20.000 e 1/40.0001. La Sindrome è più comune nei maschi rispetto alle femmine (rapporto 2:1)1.
Fenfluramina, farmaco di UCB indicato nel trattamento delle crisi epilettiche associate alla Sindrome di Dravet in aggiunta ad altri farmaci anticrisi per pazienti di età pari o superiore ai due anni, ha ottenuto la rimborsabilità in Italia.
Approvato nel luglio 2020 dall’FDA tramite un processo di revisione prioritaria e nel gennaio 2021 dall’EMA, in precedenza il farmaco aveva ottenuto dall’Autorità Statunitense la designazione di farmaco orfano e di Breakthrough Therapy.