LINFOMA A CELLULE MANTELLARI
L’EMA ha raccomandato la concessione di un’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata nell’Unione europea (UE) per Tecartus (cellule CD3 + autologhe trasdotte da anti-CD19) per...
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RARE network
- News
“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
- Video
Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
VIDEO
Si è svolto a Roma l’evento conclusivo del progetto ExploRare, promosso da ISPOR-Italy Rome Chapter e Cencora PharmaLex, nato nel 2022 con l’obiettivo di rivedere in senso critico e...
MIASTENIA GRAVIS GENERALIZZATA
Si chiama Miastenia Grave, è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario e in genere si manifesta inizialmente con disturbi della vista, come sdoppiamento dell’immagine e abbassamento...
NEWS
Proseguono nel mondo le proiezioni di “Rare Land”, il film sull’alfa-mannosidosi realizzato del regista greco Efthimis Hatzis con il supporto non condizionato di Chiesi...
EMOGLOBINURIA PAROSSITICA NOTTURNA
L’Emoglobinuria Parossistica Notturna è una malattia ematologica ultra-rara, progressiva, che colpisce circa 2-5 persone ogni milione di abitanti: parliamo di 350 persone in Italia....
SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA (SLA)
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è il più comune disturbo neurodegenerativo della mezza età: 32.000 persone nell’UE sono affette da SLA. La sopravvivenza media...
MALATTIA DI FABRY
SINDROME DI DRAVET
LEUCODISTROFIA
Libmeldy è indicato per l’uso nei bambini con forme di MLD “tardivo infantile” o “giovanile precoce”, che sono stati identificati come portatori del gene...
ANEMIA DI FANCONI
L’anemia di Fanconi (AF) è una malattia genetica che colpisce i bambini piccoli caratterizzata da insufficienza del midollo osseo, anomalie dello sviluppo e predisposizione...
NEWS
I risultati di uno studio internazionale pubblicato su Autophagy e condotto dai ricercatori della Monash University, School of Biological Sciences, forniscono una rinnovata speranza...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
