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Esiste un dato biologico, cioè un biomarcatore, rilevabile attraverso le analisi, che possa indicarci la presenza di una malattia neurodegenerativa? La ricerca di un...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
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Bluebird bio ha presentato nei giorni scorsi i dati di diversi studi sulla terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel) in pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT)....
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Identificare nuovi marcatori nel sangue per approfondire il meccanismo di rigetto del trapianto di cellule staminali ematopoietiche, accelerando così i tempi della diagnosi e...
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Il censimento condotto da UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare per fotografare l’andamento della campagna vaccinale in Italia ha evidenziato elementi di positività, anche...
MALATTIA DI HUNTINGTON
Ballo di San Vito, possessione demonica o, più elegantemente, “Coréa”, che in greco significa “Danza”. Nei secoli la malattia di Huntington ha avuto tanti...
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Importanti novità per i bambini affetti da Sindrome di Noonan: il farmaco a base di somatropina (ormone della crescita/GH) liquida di Novo Nordisk è...
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Si è appena concluso il censimento, relativo all’ultimo dato annuale disponibile, dei pazienti affetti da Sindromi Mielodisplastiche (MDS) all’interno del quale sono state identificate...
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Il corpo più grande oppure un arto più lungo dell’altro: macrosomia e dismetria sono due tra i più frequenti sintomi nei piccoli pazienti con...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
C. sta bene ma è ancora sotto stretto monitoraggio clinico. È il primo bimbo siciliano ad avere avuto accesso al trattamento con terapia genica erogata...
DISTROFIA RETINICA
E’ stata approvata la prima terapia genica per il trattamento di una rara forma di distrofia retinica, quella legata a mutazioni genetiche di entrambe...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
