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La Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano alla molecola immunomodulante sperimentale ATYR1923 di aTyr Pharma per il trattamento...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
LEUCODISTROFIA
La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica,...
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L’anemia falciforme è una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: quelli registrati con un quadro clinico grave sono circa...
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La sindrome di Brugada è una patologia cardiaca ereditaria con rischio di morte improvvisa, Uno studio, pubblicato su Hearth Rhythm, consente una valutazione più...
DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE
Partirà nella prima metà di quest’anno un trial clinico di fase 1/2 che valuterà la terapia genica sperimentale per la Duchenne sviluppata dall’azienda statunitense...
LINFOMA A CELLULE MANTELLARI
Secondo uno studio pubblicato dal New England Journal of Medicine, la terapia genica con cellule staminali e progenitrici ematopoietiche per la sindrome di Hurler....
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La trombocitopenia immune primaria (ITP) è una rara forma di malattia autoimmune della coagulazione del sangue, caratterizzata da carenza di piastrine. Una patologia poco conosciuta, ma...
MALATTIA DI FABRY
“Abbiamo appreso con gioia che si sta concludendo il percorso che porterà all’inclusione della SMA nel panello dello Screening Neonatale Esteso (SNE). Una gioia...
FENILCHETONURIA
Ricorre il 28 giugno il PKU Day, la Giornata Mondiale di sensibilizzazione e informazione sulla PKU. Ma di Fenilchetonuria (PKU), una malattia metabolica rara,...
NEWS
Chi nasce con una gamba molto più lunga dell’altra guarda all’esperienza italiana in cerca di speranza. A Milano, infatti, c’è un’eccellenza che il mondo...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
