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I bambini con disabilità o ritardo dello sviluppo sono più a rischio di diventare asmatici, secondo un nuovo studio pubblicato su JAMA Network Open...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
COLANGIOCARCINOMA INTRAEPATICO
Secondo uno studio di fase 2 presentato al meeting annuale (virtuale) dell’American Association for Cancer Research (AACR), la combinazione di atezolizumab e cobimetinib aumenta...
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Uno Sguardo Raro – The Rare Disease International Film Festival, l’unico Festival internazionale di cinema dedicato al tema delle malattie rare, si svolgerà dal...
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Un recente studio dell’Istituto di biochimica e biologia cellulare del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ibbc) di Monterotondo, coordinato da Fabio Mammano e co-finanziato dalla...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
Roche ha presentato i dati a due anni emersi dalla Parte 1 della sua sperimentazione registrativa SUNFISH in soggetti di età compresa tra 2...
AMILOIDOSI EREDITARIA hATTR
L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità del farmaco inotersen per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR)...
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In occasione dell’edizione virtuale del 25° Congresso annuale della European Hematology Association (EHA25), bluebird bio (Nasdaq: BLUE) ha annunciato oggi che i nuovi dati...
MALATTIA DI HUNTINGTON
In un comunicato ufficiale dello scorso 3 giugno 2020, Prilenia Therapeutics, società biotecnologica impegnata nello studio di nuovi trattamenti per disturbi neurodegenerativi e del...
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L’unità Operativa di Broncopneumologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù segue bambini e ragazzi affetti da insufficienza respiratoria cronica, dovuta – nella maggior parte dei casi...
MALATTIA DI CHARCOT-MARIE-TOOTH
La malattia di Charcot-Marie-Tooth (CMT) è una malattia neuromuscolare classificata come neuropatia sensitivo-motoria ereditaria che è spesso associata a una deformità del piede di...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
