IMMUNODEFICIENZE PRIMITIVE
In uno studio pubblicato Nature Biotechnology, un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), guidati da Luigi Naldini, ha mostrato...
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“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
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La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato la fenfluramina per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Dravet in pazienti...
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La Commissione europea (CE) ha approvato Reblozyl (luspatercept) per il trattamento di: Pazienti adulti con anemia trasfusionale dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto...
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Gli endoscopi ‘usa e getta’ sono strumenti di ultima generazione, di recente introduzione in clinica e utilizzati finora solo su pazienti adulti. Il loro...
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La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa che porta ad atrofia muscolare progressiva e irreversibile. La diagnosi di SLA è lunga e...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
La Germania potrebbe essere il primo paese ad autorizzare l’utilizzo della recente terapia genetica contro l’atrofia muscolare spinale (SMA). La Commissione europea ha concesso...
DISTROFIE MUSCOLARI
Il seminario, dal titolo “PLUS: dal progetto all’autonomia delle persone con disabilità”, promosso da UILDM – Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare, si svolgerà...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
Nemo e Policlinico Gemelli promuovono un progetto dedicato alle donne. “Donnenmd“, voluto dal Centro NeMO di Roma, area pediatrica in collaborazione con la Fondazione...
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Si è celebrata ieri la sesta Giornata Mondiale per la sindrome di Dravet. Le organizzazioni di pazienti di tutto il mondo promuoveranno attività di...
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Una delle patologie più invalidanti e ancora non comprese a fondo è la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), che colpisce in Italia più di 6...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
