NEWS
Giunti al primo grande traguardo di un vaccino che si spera possa far superare l’emergenza sanitaria, in una nota trasmessa la scorsa settimana al Presidente...
Connect with us
Ciao, cosa vuoi cercare?
RARE network
- News
“Rare Land”, il film che racconta l’alfa-mannosidosi
“what AI feel”: la nuova campagna di sensibilizzazione sull’Emoglobinuria Parossistica Notturna
L’importanza dell’alimentazione nella malattia di Fabry
Una nuova terapia efficace per l’angioedema ereditario
Giornata delle malattie rare: a Forlì nasce lo spettacolo teatrale “Petali nella corrente”
- Video
Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Nuova speranze per le persone con la SLA – Sclerosi Laterale Amiotrofica
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Amiloidosi cardiaca, come riconoscere questa malattia rara del cuore
LEUCODISTROFIA
È stata approvata in Europa la prima terapia genica al mondo per una rara e gravissima malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica:...
IPERTENSIONE POLMONARE
Prende il via la campagna “La vita in un respiro”, realizzata con l’obiettivo di sensibilizzare la popolazione sull’ipertensione arteriosa polmonare, malattia cardio-polmonare poco conosciuta...
MALATTIA DI WILSON
Un comune farmaco per i disturbi gastrici potrebbe rivelarsi utile per il trattamento di una rara malattia genetica del fegato, quella di Wilson: è...
FIBROSI CISTICA
In Italia circa 4 bambini a settimana nascono con la fibrosi cistica, la più diffusa malattia genetica grave che interessa quasi 6mila italiani. La...
NEWS
Bluebird bio (Nasdaq: BLUE) ha presentato oggi i risultati aggiornati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a sei...
NEWS
Le paraplegie spastiche ereditarie sono patologie neurodegenerative caratterizzate da una progressiva spasticità degli arti inferiori, causata della degenerazione dei neuroni corticospinali. Le forme più...
NEWS
La designazione orfana è stata introdotta nell’Unione Europea (UE) nel 2000 per favorire lo sviluppo dei farmaci orfani, che ancora affronta alcune sfide. Gli...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
Famiglie SMA è al fianco di tutti i pazienti e delle loro famiglie spiegando i punti fondamentali del nuovo scenario sulla terapia genica e...
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE
L’avvento delle nuove terapie per l’atrofia muscolare spinale nelle ultime settimane è stato al centro dell’opinione pubblica, rilevandone tutta la portata innovativa, ma anche...
SINDROME DI ARNOLD CHIARI
LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO
