La designazione orfana è stata introdotta nell’Unione Europea (UE) nel 2000 per favorire lo sviluppo dei farmaci orfani, che ancora affronta alcune sfide. Gli autori passano in rassegna le diverse caratteristiche dello sviluppo dei medicinali orfani, come la procedura generale, inclusa la richiesta da presentare all’Agenzia Europea, che comprende la letteratura scientifica, le condizioni e i risultati degli studi sperimentali e clinici. Tre criteri sono centrali per la presentazione della richiesta: rarità, beneficio medico significativo e plausibilità medica.
Il Comitato dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) raccomanda agli sponsor di predisporre incontri pre-presentazione della richiesta (sebbene non obbligatori), da tenersi prima dell’effettiva presentazione della domanda, poiché si ritiene che abbiano un impatto positivo sul successo delle richieste. Il successo della trasposizione della ricerca sulle MR in farmaci orfani autorizzati dipende anche da altri fattori, come una chiara giustificazione medica, la prevalenza, i risultati scientifici, la classe della malattia e l’esperienza dello sponsor nel mercato dei medicinali orfani. Gli sponsor idonei beneficiano di alcuni incentivi, come ad esempio l’assistenza da parte del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) e un’esclusiva di mercato di dieci anni.
Fonte: orphaNews Italia