MALATTIA DI HUNTINGTON

Malattia di Huntington: si riaccende una speranza di cura

In un comunicato ufficiale dello scorso 3 giugno 2020, Prilenia Therapeutics, società biotecnologica impegnata nello studio di nuovi trattamenti per disturbi neurodegenerativi e del neurosviluppo, ha annunciato di avere raccolto  62,5 milioni di dollari per finanziare due studi clinici, uno nella malattia di Huntington e uno nella Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).

In entrambi gli studi, verrà sperimentata la molecola pridopidina, che il mondo Huntington conosce molto bene per essere stata oggetto di studio per molti anni  e che ha dimostrato di essere in grado di preservare la capacità funzionale nei pazienti in fasi iniziale di malattia, in base alla scala TFC (Total Function Capacity Scale).

Open-Pride, l’ultimo studio in ordine di tempo, finanziato dall’azienda farmaceutica Teva, si era inaspettatamente concluso in fase II a fine 2017.

Finalmente, adesso si apre la  prospettiva dell’avvio di una fase III di sperimentazione, che consentirà di approfondire l’efficacia terapeutica di questa molecola su più vasta scala.

“La pridopidina è un farmaco dalla lunga e tormentata storia, i cui meccanismi biologici neuroprotettivi sono emersi solo di recente. Sono certo che porterà una notevole dose di rinnovata speranza tra i pazienti e le famiglie”, questo il commento di Ferdinando Squitieri, principal investigator di tutti i precedenti studi clinici eseguiti con pridopidina.

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