La Germania potrebbe essere il primo paese ad autorizzare l’utilizzo della recente terapia genetica contro l’atrofia muscolare spinale (SMA). La Commissione europea ha concesso l’approvazione condizionale a onasemnogene abeparvovec (anche nota con il nome commerciale di Zolgensma) per neonati e bambini con Sma fino a 21 kg di peso, secondo la posologia approvata. In particolare il trattamento è indicato per i pazienti pediatrici con Sma 5q con una mutazione bi-allelica del gene Smn1 e una diagnosi clinica di Sma Tipo 1. Oppure di pazienti con Sma 5q con una mutazione bi-allelica del gene Smn1 e fino a tre copie del gene Smn2.
Solitamente i termini di negoziazione dei prezzi sono decisi da ciascuno Stato membro, ma in Germania il sistema di introduzione sul mercato di nuovi farmaci è diverso. I prodotti appena lanciati infatti godono di un anno di prezzi gratuiti, prima che il sistema di costo-efficacia Amnog del paese valuti i loro benefici rispetto alle cure standard e stabilisca un prezzo.
Novartis al momento è anche impegnata a negoziazioni con diversi paesi, tra cui l’Italia, dove potrebbe essere disponibile già nei primi mesi del prossimo anno. AveXis, società del gruppo Novartis che ha sviluppato la terapia, ha valutato Zolgensma circa 2,1 milioni di dollari negli Stati Uniti e 1,55 milioni di dollari in Giappone. Il che rende già Zolgensma il farmaco più costoso del mondo. Prezzo elevato giustificato, a detta della società, considerando il costo a vita della cura della malattia tra 2,5 e 4 milioni di euro.