La FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano a Mitapivat piruvato chinasi-R (PKR) di Agios Pharmaceuticals per il trattamento di pazienti con talassemia. Mitapivat è un attivatore allosterico sperimentale, orale, di piccole molecole di tipo selvaggio e una varietà di enzimi PKR mutati che non è ancora stato approvato dalla FDA.
La talassemia è una grave anemia emolitica con opzioni di trattamento limitate, secondo Chris Bowden, MD, direttore medico di Agios.
L’Office of Orphan Drug Products della FDA concede lo status di orfano per supportare lo sviluppo di medicinali per popolazioni di pazienti scarsamente servite o per malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti.
La designazione di farmaco orfano offre alcuni vantaggi, tra cui l’esclusiva del mercato e l’esenzione delle tasse di domanda FDA e crediti d’imposta per studi clinici qualificati.
Agios sta conducendo uno studio di fase 2 per valutare l’efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica del trattamento con Mitapivat negli adulti con β- e α-talassemia non trasfusione (NTDT). Lo studio è completamente iscritto e l’endpoint primario è la risposta all’emoglobina.
I dati preliminari di fase 2 che stabiliscono la prova del concetto di Mitapivat nella talassemia sono stati resi noti alla fine del 2019. La società ha presentato dati aggiornati del suo studio di fase 2 sul mitapivat in pazienti con alfa e beta-talassemia Al congresso annuale della Società Europea di Ematologia.
Inoltre, Agios ha in corso 2 studi cardine globali su adulti con deficit di PK completamente iscritti.
- ACTIVATE: uno studio controllato con placebo con una randomizzazione 1: 1 che valuta i pazienti che non ricevono trasfusioni regolari. L’endpoint primario dello studio è la percentuale di pazienti che raggiungono un aumento dell’emoglobina prolungata di ≥ 1,5 g / dL.
- ACTIVATE-T: una sperimentazione a braccio singolo di pazienti regolarmente trasfusi con un endpoint primario di riduzione del carico trasfusionale nell’arco di 6 mesi rispetto al carico trasfusionale storico individuale nei 12 mesi precedenti.
Mitapivat è allo studio anche per l’anemia falciforme ai sensi di un accordo di ricerca e sviluppo cooperativo (CRADA) con il National Institutes of Health degli Stati Uniti.