La FDA, Food and Drug Administration, ha approvato una terapia a base di decitabina e cedazuridina per il trattamento di pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche (MDS) e leucemia mielomonocitica cronica (CMML). Si tratta di un progresso importante per i pazienti con MDS, un tipo di tumore del sangue, che in precedenza avevano bisogno di visitare una struttura sanitaria per ricevere la terapia endovenosa.
“La FDA rimane impegnata a fornire ogni trattamento necessario ai pazienti durante la pandemia. Mettere a disposizione un trattamento ambulatoriale che si assume per via orale può ridurre la necessità di frequenti visite alle strutture sanitarie“, ha affermato Richard Pazdur, direttore del Centro di eccellenza oncologico della FDA e direttore ad interim dell’Ufficio di Malattie Oncologiche nel Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. “In questo momento critico, continuiamo a concentrarci sulla fornitura di opzioni per i pazienti con tumore, compresi gli schemi terapeutici che possono essere assunti a casa”.
Grazie al farmaco la metà dei pazienti precedentemente dipendenti da trasfusioni è in grado di non richiedere trasfusioni per un periodo di otto settimane. Il farmaco viene assunto tramite una compressa per via orale una volta al giorno per cinque giorni consecutivi per ciascun ciclo di 28 giorni.
L’approvazione si basa su risultati di studi clinici che mostrano concentrazioni di farmaco simili al farmaco per via endovenosa. Anche il profilo di sicurezza del farmaco è risultato simile alla decitabina per via endovenosa.
Le sindromi mielodisplastiche sono una malattia rara, ovvero colpiscono un numero ristretto di persone (circa 3000 nuovi casi all’anno in Italia, specialmente dopo i 70 anni di età). Sono contraddistinte da un codice sanitario specifico (RDG050). Coinvolgono la cellula staminale del midollo osseo (che genera le cellule del sangue) e causano problemi di salute specifici legati alla loro cronicità e in alcuni casi alla progressione clinica.