MALATTIA DI HUNTINGTON

La FDA approva una nuova somministrazione del farmaco per la malattia di Huntington

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato le compresse a rilascio prolungato di deutetrabenazina, una nuova formulazione una volta al giorno del farmaco per adulti con discinesia tardiva o corea associata alla malattia di Huntington. La FDA ha approvato per la prima volta la deutetrabenazina da somministrare due volte al giorno nel 2017.

“Per alcuni pazienti che vivono con discinesia tardiva o corea associata, l’aderenza al trattamento può essere una sfida che questa nuova opzione di dosaggio una volta al giorno può aiutare ad affrontare”, sostiene Eric Hughes, MD, PhD, vicepresidente esecutivo della ricerca e sviluppo e chief medical officer di Teva.

Secondo l’azienda, la nuova formulazione una volta al giorno di deutetrabenazina si è dimostrata terapeuticamente equivalente alla formulazione due volte al giorno, e sarà disponibile in tre dosaggi di compresse a rilascio prolungato.

La malattia di Huntington è una malattia rara neurodegerativa del sistema nervoso centrale, caratterizzata da movimenti coreici involontari, disturbi psichiatrici e del comportamento e demenza. La prevalenza è stimata in 1/10.000-1/20.000. L’età media all’esordio dei sintomi è 30-50 anni. In alcuni casi i sintomi esordiscono prima dei 20 anni, con disturbi del comportamento e difficoltà di apprendimento (malattia di Huntington giovanile). Il segno classico della malattia è la corea che si estende gradualmente a tutti i muscoli. Altri movimenti involontari comprendono i tic, simili a quelli della malattia di Tourette, anche se sono piuttosto rari. Possono presentarsi sporadicamente segni cerebellari, simili a quelli dovuti all’ipo- e iper-metria. La distonia (per esempio il torcicollo) può essere il primo segno della malattia di Huntington.

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