La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato la fenfluramina per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Dravet in pazienti di età pari o superiore a 2 anni. La sindrome di Dravet è una forma di epilessia pericolosa per la vita, rara e cronica. È spesso caratterizzata da gravi convulsioni nonostante il trattamento medico.
“La sindrome di Dravet è una malattia debilitante che ha un enorme peso sia per i pazienti sia per le loro famiglie”, ha affermato Billy Dunn, M.D., direttore dell’Ufficio delle Neuroscienze presso il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci della FDA. “La fenfluramina offre un’ulteriore opzione di trattamento efficace per trattare le convulsioni associate alla sindrome di Dravet. La FDA continuerà a lavorare con le aziende sullo sviluppo di farmaci per la sindrome di Dravet e altri tipi di epilessia”.
L’efficacia della fenfluramina per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Dravet è stata dimostrata in due studi clinici su 202 soggetti di età compresa tra 2 e 18 anni. Gli studi hanno misurato la variazione rispetto al basale nella frequenza delle convulsioni. In entrambi gli studi, i soggetti trattati con fenfluramina hanno avuto riduzioni significativamente maggiori nella frequenza delle convulsioni rispetto ai soggetti che hanno ricevuto placebo (trattamento inattivo). Queste riduzioni sono state osservate entro 3-4 settimane dall’inizio dello studio e sono rimaste generalmente coerenti nei periodi di trattamento di 14-15 settimane.
Il farmaco è associato a cardiopatia valvolare (VHD) e ipertensione arteriosa polmonare (PAH). A causa di questi rischi, i pazienti devono essere sottoposti a monitoraggio cardiaco mediante ecocardiogrammi eseguiti prima del trattamento, ogni sei mesi nel corso del trattamento e una volta da tre a sei mesi dopo l’interruzione del trattamento. Se l’ecocardiogramma mostra segni di VHD, PAH o altre anomalie cardiache, gli operatori sanitari devono considerare i benefici e i rischi di continuare il trattamento con fenfluramina per il paziente.
Fenfluramina ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
