Nuove terapie possono arrivare grazie alla terapia genica
È iniziata il 22 aprile la settimana mondiale di sensibilizzazione dedicata alle immunodeficienze primitive.
Nel mondo sono 6 milioni le persone colpite da immunodeficienze primitive, una ‘famiglia’ che riunisce circa 380 malattie diverse, d’origine genetica, che colpiscono il sistema immunitario e che determinano un aumento della suscettibilità alle infezioni. La speranza per chi soffre di queste malattie viene dalla ricerca. .
Grazie alla ricerca oggi molte di queste forme possono essere tenute sotto controllo grazie per esempio alla somministrazione periodica di immunoglobuline. Alcune malattie, inoltre, diventano un brutto ricordo del passato grazie al trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Da non dimenticare poi che alcune immunodeficienze primitive sono state il terreno d’elezione ideale per studiare la fattibilità della terapia genica: in mancanza di un donatore compatibile si sono corrette le cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso tramite un virus reso innocuo e sfruttato come veicolo di una versione corretta del gene difettoso, come nel caso dell’Ada-Scid, che è diventata un farmaco a tutti gli effetti nel 2016 porta la firma della Fondazione Telethon. Telethon ad oggi ha finanziato 109 progetti per lottare contro queste patologie, per un intervento complessivo di 51,6 milioni di euro.
«Questa settimana è l’occasione per ricordarsi che i bambini e gli adulti affetti da tali patologie sono tra i soggetti più fragili in quanto caratterizzati da carenze del sistema immunitario e quindi maggiormente esposti» commenta il presidente dell’Associazione immunodeficienze primitive (Aip) Alessandro Segato.
