La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il farmaco a base di mepolizumab per adulti e bambini di età pari o superiore a 12 anni con sindrome ipereosinofila (HES) per sei mesi o più senza un’altra causa identificabile non correlata al sangue della malattia. La nuova indicazione per mepolizumab è la prima approvazione per i pazienti HES in quasi 14 anni.
Ann Farrell, direttore della Divisione di ematologia non maligna del Center for Drug Evaluation and Research della FDA ha affermato: ”La FDA si impegna per aiutare a sviluppare opzioni di trattamento sicuri ed efficaci per questo gruppo di malattie del sangue rare e debilitanti e altre condizioni rare”.
HES è un gruppo eterogeneo di malattie rare associate a eosinofilia persistente (livelli più alti del normale di globuli bianchi che combattono la malattia). I sintomi includono eruzioni cutanee, prurito, asma, difficoltà respiratorie, dolore addominale, vomito, diarrea, artrite, infiammazione muscolare, insufficienza cardiaca congestizia, trombosi venosa profonda (coaguli di sangue nelle vene) e anemia.
Mepolizumab è stato valutato in uno studio randomizzato, in doppio cieco, multicentrico, controllato con placebo. Hanno aderito allo studio 108 pazienti con HES. I pazienti sono stati assegnati in modo casuale nel ricevere mepolizumab o placebo per iniezione ogni quattro settimane. Lo studio ha confrontato la percentuale di soggetti che hanno manifestato una riacutizzazione di HES durante il periodo di trattamento di 32 settimane. Una riacutizzazione di HES è stata definita come un peggioramento dei segni e sintomi clinici della malattia. Lo studio ha confrontato le proporzioni di pazienti con almeno una riacutizzazione in un periodo di trattamento di 32 settimane, così come il tempo alla prima riacutizzazione. Un minor numero di pazienti nel gruppo di trattamento con mepolizumab (28%) ha avuto riacutizzazioni rispetto ai pazienti nel gruppo placebo (56%), con una riduzione relativa del 50%. Inoltre, nei pazienti trattati con mepolizumab la riacutizzazione dell’HES si è presentata in media molto più tardi rispetto che nei pazienti trattati con placebo.
Per il trattamento dell’HES mepolizumab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, che fornisce incentivi per assistere e incoraggiare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare. Inoltre, alla domanda è stata concessa la designazione rapida e la revisione prioritaria.
Mepolizumab è anche approvato dalla FDA per pazienti di età pari o superiore a 6 anni con asma grave con fenotipo eosinofilico e per pazienti adulti con granulomatosi eosinofila con poliangite, una rara condizione autoimmune che causa l’infiammazione dei vasi sanguigni.