L’azienda FibroGen ha annunciato lo scorso 11 agosto l’inizio dello studio LELANTOS con pamrevlumab in pazienti DMD non deambulanti che assumono corticosteroidi. Si tratta di un trial clinico di fase 3, globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuta gli effetti di pamrevlumab sulla funzionalità motoria.
Pamrevlumab è una molecola sperimentale sviluppata dall’azienda per contrastare la fibrosi tramite la sua azione inibitoria sul fattore di crescita del tessuto connettivo (CTGF). Quest’ultimo è infatti in grado di stimolare la deposizione di tessuto fibrotico e di ridurre la capacità rigenerativa del tessuto muscolare. I primi risultati incoraggianti, provenienti dal precedente studio clinico di fase 2 con questo farmaco, sono stati diffusi a giugno del 2019 e hanno mostrato un’efficacia sia nella funzionalità motoria, che in quella respiratoria e cardiaca (potete leggere la notizia al seguente link).
Lo studio clinico LELANTOS coinvolgerà all’incirca 90 pazienti non deambulanti, di età superiore ai 12 anni, in dosaggio stabile con corticosteroidi da almeno sei mesi, a cui verrà somministrato il farmaco o il placebo (in un rapporto 1:1) per 52 settimane.
Come principale endpoint di efficacia si valuterà il cambiamento nelle scale PUL (Performance degli arti superiori). Altre valutazioni terranno in considerazione gli esiti di funzionalità polmonare e cardiaca. Al termine delle 52 settimane di trattamento i pazienti avranno l’opzione di entrare in uno studio di estensione in aperto con il farmaco.
Certi che la notizia di un nuovo trial globale che coinvolgerà pazienti non-deambulanti può essere di interesse per molte delle nostre famiglie, abbiamo contattato la company che ci ha confermato che lo studio clinico verrà avviato anche in Italia e che i centri al momento potenzialmente selezionati sono il Policlinico Gemelli di Roma, il San Raffaele di Milano, il Centro Clinico NeMO di Milano, l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e il centro IRCCS Medea – Associazione La Nostra Famiglia di Lecco. A meno di eventuali ritardi dovuti alla pandemia, almeno alcuni dei centri menzionati dovrebbero essere pronti a partire già nei primi mesi del 2021.
