Pfizer e Sangamo Therapeutics hanno dichiarato giovedì al World Federation of Hemophilia 2020 World Congress che la loro terapia genica ha contribuito a mantenere i livelli di una proteina vitale per un massimo di 14 mesi nei pazienti con emofilia A.
Tutti e cinque i pazienti di uno studio in fase iniziale in trattamento con giroctocogene fitelparvovec, non hanno avuto episodi emorragici spontanei e non hanno richiesto infusioni della proteina della coagulazione del sangue.
La terapia di Pfizer e Sangamo è uno dei numerosi trattamenti in via di sviluppo per l’emofilia A, in alternativa all’attuale pratica che richiede infusioni regolari per sostituire la proteina mancante, il fattore VIII.
Durante lo stesso congresso una terapia genica di BioMarin Pharmaceutical Inc ha dimostrato di aver ridotto gli episodi emorragici di oltre il 90% nei pazienti trattati quattro anni fa. La terapia è attualmente in fase di revisione da parte della FDA, l’ente regolatore dei farmaci degli Stati Uniti, che dovrebbe annunciare la sua decisione entro il 21 agosto.
Le terapie sono progettate per aiutare i pazienti a produrre da soli le proteine, per evitare sanguinamenti dolorosi nei muscoli e nelle articolazioni tipici della condizione e che potrebbero causare danni cronici alle articolazioni nel tempo.
Pfizer e Sangamo prevedono di iniziare il dosaggio dei pazienti in uno studio in fase avanzata nella seconda metà di quest’anno.