EMOFILIA

Emofilia A, somministrazione meno frequente grazie a nuovo farmaco che riduce i sanguinamenti

nuovo farmaco emofilia
Anche in Italia arriva la rimborsabilità per la nuova indicazione di emicizumab, il primo anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico indicato per il trattamento di routine degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII.
Il farmaco è rimborsato anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII  con diverse frequenze di somministrazione (una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane).
«Gli studi registrativi HAVEN 3 e HAVEN 4 hanno mostrato come la terapia con emicizumab riduca in misura significativa i sanguinamenti non solo rispetto al trattamento on-demand ma anche mediamente rispetto alla precedente profilassi tradizionale con fattore VIII»  ha dichiarato Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze. «Aspetto inoltre importante è l’assenza di eventi avversi significativi. Ancora una volta si dimostra che la ricerca nell’ambito dell’emofilia ha raggiunto dei livelli straordinari in termini di efficacia e sicurezza».
Nello studio HAVEN 3 la profilassi con emicizumab ogni settimana dimostra una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari al 68% rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII. Nello studio HAVEN 4 emicizumab somministrato ogni quattro settimane ha evidenziato un controllo clinicamente rilevante dei sanguinamenti.
«Si tratta di una soluzione in grado di controllare efficacemente i sanguinamenti e che può essere somministrata, secondo le necessità cliniche, una volta a settimana, ogni due settimane od ogni quattro settimane per via sottocutanea» spiega Flora Peyvandi, Professore ordinario di Medicina Interna, Università degli studi di Milano. «Proprio questi aspetti vanno incontro ai principali bisogni nell’ottica di un miglioramento complessivo della quotidianità dei pazienti e dei loro familiari, garantendo una protezione costante».
Aggiunge Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso. «I pazienti grazie a questa soluzione terapeutica non dovranno più sottoporsi a trattamenti frequenti, anche più di uno nell’arco della stessa settimana, con tutti i disagi che questo comporta, ma potranno riadattare alcuni aspetti della loro vita avendo la possibilità di sottoporsi a una terapia meno invasiva e più circoscritta nel tempo».
L’emofilia A è una malattia rara ed ereditaria del sangue caratterizzata dal deficit del “fattore VIII” –  proteina necessaria al corretto funzionamento del processo di coagulazione del sangue – che colpisce circa 4.000 persone in Italia, di cui il 40-50% circa presenta una forma grave della malattia. A seconda della gravità della patologia, le persone affette da emofilia A possono manifestare sanguinamenti frequenti, soprattutto a livello delle articolazioni o dei muscoli. Questi sanguinamenti possono costituire motivo di forte preoccupazione per la salute, in quanto causano spesso dolore e possono comportare gonfiore cronico, deformità, mobilità ridotta e danno articolare a lungo termine.
Il trattamento principale dell’emofilia A è rappresentato infatti dalla somministrazione del fattore VIII: il sistema immunitario, in alcuni casi, potrebbe riconoscere come estraneo il fattore VIII somministrato per curare l’emofilia e produrre contro di esso degli anticorpi, chiamati anche inibitori. In questo senso emicizumab rappresenta un’importante innovazione nell’ambito delle terapie per l’emofilia A, avendo risposto ad un elevato bisogno terapeutico sia per pazienti con inibitori del Fattore VIII, sia oggi per pazienti con patologia grave senza inibitori.
«La rimborsabilità in Italia della nuova indicazione di emicizumab anche per la profilassi degli episodi di sanguinamento in adulti e bambini affetti da emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII si inserisce nel percorso del nostro costante impegno nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni terapeutiche innovative, che possano portare valore ai pazienti e ai medici, un obiettivo per noi prioritario» dichiara Anna Maria Porrini, Direttore medico Roche Italia. «Lo sguardo di Roche è sempre teso verso un progresso costante, nell’ottica di essere come sempre, e sempre di più, leader di un positivo cambiamento anche in termini di sostenibilità».

Potrebbe interessarti:

SINDROME DI ARNOLD CHIARI

<iframe width="560" height="315" src="https://www.youtube.com/embed/3ylq-2mb6Qs" frameborder="0" allow="accelerometer; autoplay; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture" allowfullscreen></iframe>Un aiuto per accettare la propria immagine corporea La Sindrome di Chiari e` una...

LUPUS ERITEMATOSO SISTEMICO

<iframe width="560" height="315" src="https://www.youtube.com/embed/tJOfHk_PJo4" frameborder="0" allow="accelerometer; autoplay; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture" allowfullscreen></iframe>In collaborazione con fisioterapisti qualificati, Lupus Europe ha sviluppato un programma di esercizi su...

SINDROME DI ARNOLD CHIARI

<iframe width="560" height="315" src="https://www.youtube.com/embed/YBTt54M8F7o" frameborder="0" allow="accelerometer; autoplay; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture" allowfullscreen></iframe>Spesso confusi con una cefalea La malformazione di Chiari è una patologia causata da...

NEWS

Si è svolta l’iniziativa social promossa da Associazione Famiglie Sindrome Williams Onlus (AFSW Onlus) che ha unito tutte le associazioni, le famiglie e la...

© 2022 - IBISCOMM di Rosalinda Labadia - Via G. Gatti 33 20847 Albiate (MB) - N° REA 2652612 - P.I. 12304390961 - rosalinda_labadia.ibis@pec.it