Lazienda Regenxbio ha annunciato in un comunicato stampa diffuso il 23 gennaio, l’avvio dello studio clinico che valuterà per la prima volta nei pazienti DMD la strategia di terapia genica sperimentale RGX-202, una terapia genica sperimentale per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne), messa a punto dall’azienda americana. Lo studio, denominato AFFINITY DUCHENNE, si svolgerà in più centri negli Stati Uniti e coinvolgerà fino a un massimo di 18 bambini tra i 4 e gli 11 anni con mutazioni nel gene della distrofina nella regione che inizia con l’esone 18 e arriva fino alla fine del gene.
AFFINITY DUCHENNE è uno studio in aperto, multicentrico, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia clinica di una dose singola di RGX-202 somministrata per via intravenosa nei ragazzi Duchenne.