Lo scorso 13 ottobre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha pubblicato una lettera alla comunità Duchenne e Becker e un comunicato stampa. Riportiamo a seguire la traduzione della lettera alla comunità.
Cara comunità Duchenne e Becker,
oggi abbiamo pubblicato un comunicato stampa che annuncia i risultati intermedi positivi a sei mesi dello studio ARCH in corso, uno studio in aperto con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD). EDG-5506 è una molecola sperimentale modulatrice della miosina a somministrazione orale, progettata per proteggere le fibre muscolari scheletriche veloci esposte al danno nelle distrofinopatie come la Duchenne e la Becker. I dodici adulti con BMD reclutati nello studio ARCH hanno ricevuto dosi orali crescenti giornaliere di EDG-5506.
Dopo sei mesi dall’inizio della somministrazione, EDG-5506 continua a essere ben tollerata da tutti i partecipanti senza che vi siano state interruzioni o riduzioni della dose somministrata. In accordo con le evidenze precedenti, il trattamento con EDG-5506 ha portato a una significativa diminuzione dei biomarcatori chiave del danno muscolare, tra cui la creatina chinasi (CK) e la troponina I del muscolo scheletrico veloce. Dopo sei mesi di trattamento con EDG-5506, i punteggi della North Star Ambulatory Assessment (NSAA) procedono verso una direzione positiva, ovvero verso un miglioramento, con una tendenza simile osservata con i punteggi della valutazione North Star per la distrofia muscolare dei cingoli (NSAD), una scala di valutazione ampliata sviluppata per le popolazioni adulte che include attività di maggiore difficoltà. Questi dati della NSAA divergono dalle traiettorie osservate negli studi di storia naturale. C’è stata inoltre una tendenza positiva, ossia verso un miglioramento, nelle valutazioni del dolore riferito dai pazienti stessi.
Alan Russell (Chief Scientific Officer) e Joanne Donovan (Chief Medical Officer) di Edgewise presenteranno questi risultati il 14 ottobre al Congresso Annuale 2022 della World Muscle Society ad Halifax, Nuova Scozia. Siamo incoraggiati da questi risultati e riteniamo che forniscano un ulteriore supporto del fatto che la riduzione del danno indotto dalla contrazione nel muscolo distrofico ha il potenziale per preservare e migliorare la funzione muscolare prevenendo la progressione della patologia nelle distrofinopatie. Questi risultati aiutano anche a guidare il nostro piano di sviluppo per la Duchenne e la Becker.
Parteciperemo ai seguenti eventi imminenti fino alla fine del 2022. Ci auguriamo che possiate unirvi a noi durante uno dei webinar per la comunità in cui il nostro team discuterà e risponderà alle domande sui nostri nuovi studi clinici di fase 2 per la Duchenne e la Becker.
Prossimi eventi
• Webinar per la comunità di PPMD, 19 ottobre, virtuale
• Webinar per la comunità di Cure Duchenne, 2 novembre, virtuale
• Forum per famiglie di Defeat Duchenne Canada, 4-6 novembre, ibrido
• Conferenza Internazionale di Action Duchenne, 11-12 novembre, Manchester, Regno Unito
• Webinar per la comunità di Jett Foundation, 17 novembre, virtuale
• TREAT-NMD, 7-9 dicembre, Vancouver
Come sempre, grazie a tutte le persone, alle loro famiglie e ai caregiver, che partecipano agli studi clinici per il progredire della ricerca. Rimaniamo focalizzati sul miglioramento della vita delle persone con patologie muscolari rare, come la Duchenne e la Becker, e continueremo a fornire aggiornamenti man mano che si comprenderà di più.