In un comunicato stampa diffuso il 22 settembre, l’azienda farmaceutica Santhera Pharmaceuticals ha annunciato la pubblicazione, sulla rivista internazionale PLOS Medicine, dei dati relativi al trattamento a lungo termine con vamorolone in ragazzi con DMD di età compresa tra i 4 e i 7 anni. Questi dati, raccolti nell’arco di un periodo complessivo di trattamento di 18 mesi, che include 24 settimane dello studio clinico di fase 2a in aperto (VBP15-003) e i primi 12 mesi, dei 24 totali, dello studio di estensione in aperto (VBP15-LTE), valutano gli effetti del farmaco sulla funzionalità motoria e le reazioni avverse tipicamente associate ai corticosteroidi.
I risultati pubblicati mostrano che l’efficacia del trattamento con vamorolone, già precedentemente evidenziata dallo studio VBP15-003 (di cui potete leggere la notizia al seguente link), si mantiene anche nel lungo periodo. L’efficacia in risposta al trattamento con vamorolone si è infatti dimostrata simile a quella osservata nel gruppo di controllo di storia naturale in trattamento con corticosteroidi. Rispetto al gruppo di controllo di storia naturale non in trattamento con corticosteroidi inoltre, due test di funzionalità motoria, quello della salita dei 4 gradini e quello dei 10 metri di corsa/cammino, hanno mostrato un miglioramento nei pazienti trattati con vamorolone. Altro dato di grosso interesse è che non si è evidenziato l’arresto di crescita che tipicamente si osserva con il cortisone e anche altre manifestazioni, come i cambiamenti di umore, l’irsutismo e il caratteristico aspetto del viso a luna piena sono meno frequenti nei pazienti trattati con vamorolone rispetto a quelli trattati con cortisone.
Ricordiamo che vamorolone, sviluppato dall’azienda statunitense ReveraGen Biopharma, è attualmente in fase di studio in un trial clinico multicentrico di fase 2b, denominato VISION DMD, il cui reclutamento è appena terminato (potete leggere la notizia a questo link). Entro il secondo trimestre del 2021 sono attesi i primi risultati di questo studio che dovrebbero contribuire ad aprire la strada per una richiesta per un nuovo farmaco (NDA) alla FDA entro la fine del 2021.
