Sono stati diffusi ieri da Sarepta i risultati delle analisi relative a due anni post trattamento provenienti dai quattro pazienti DMD trattati con SRP-9001, la terapia genica basata sulla microdistrofina sviluppata dall’azienda.
I risultati, presentati al 25° congresso della World Muscle Society in corso in questi giorni, evidenziano un miglioramento medio di 7 punti rispetto a inizio studio nella scala di valutazione funzionale North Star Ambulatory Assessment (NSAA) nei partecipanti al trial.
La NSAA è una scala di valutazione sviluppata per misurare le abilità funzionali motorie nei bambini DMD deambulanti e ha un punteggio che va da 0 a 34. Un anno dopo il trattamento con SRP-9001 la valutazione NSAA nei partecipanti al trial evidenziava un miglioramento medio pari a 5.5 punti rispetto a inizio studio, miglioramento che sembra essere mantenuto ed è ora salito a 7 punti in questi nuovi dati a due anni.
Il trial, uno studio di fase 1/2 in aperto in cui tutti i partecipanti hanno ricevuto SRP-9001, ha coinvolto 4 pazienti DMD deambulanti tra i 4 e i 7 anni trattati con una singola somministrazione di SRP-9001 alla dose di 2x10E14 vg/kg. Il trattamento è stato ben tollerato in tutti i partecipanti nel corso dei due anni successivi alla somministrazione. Gli effetti collaterali riscontrati sono stati di natura lieve o moderata e avvenuti nei primi 90 giorni successivi al trattamento. Non ci sono stati effetti collaterali gravi e non è stata evidenziata un’attivazione del complemento (uno dei meccanismi coinvolti nella risposta immunitaria).