L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità del farmaco inotersen per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2.
L’hATTR è una malattia debilitante e progressiva poco conosciuta, causata dall’accumulo di proteine TTR alterate da mutazioni genetiche ereditarie e caratterizzata dal deposito di fibrille amiloidi in tutto l’organismo, compreso il sistema nervoso, che può avere conseguenze devastanti per la qualità di vita del paziente.
Inotersen, iniezione sottocutanea somministrata una volta la settimana a domicilio, contrasta la polineuropatia dell’hATTR alla fonte inattivando il gene difettivo in questi pazienti e riducendo la produzione anomala della proteina TTR. Si tratta del primo oligonucleotide antisenso disponibile in Italia per i pazienti affetti da hATTR con polineuropatia, nonché della prima terapia disponibile ai pazienti italiani somministrabile a domicilio.
“L’amiloidosi hATTR è una malattia complessa e ci rendiamo conto di quanto sia importante per i pazienti avere accesso al trattamento il prima possibile, considerata la rapida progressione della patologia. Inotersen rappresenta un’opzione terapeutica importante per la comunità hATTR e i dati di lungo periodo indicano che i pazienti trattati con inotersen continuano a registrare miglioramenti degli indici di neuropatia e qualità di vita, con effetti più marcati osservati quando il trattamento è instaurato precocemente”, ha commentato la dott.ssa Laura Obici della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo.
La decisione dell’AIFA di approvare la rimborsabilità di inotersen si è basata sui risultati dello studio di fase 3 NEURO-TTR di pazienti con hATTR con sintomi di polineuropatia, i quali hanno dimostrato che i soggetti trattati con inotersen giovano di un beneficio significativo rispetto ai pazienti trattati con placebo per entrambi gli endpoint co-primari: il questionario di Norfolk sulla qualità di vita – Neuropatia diabetica (Norfolk QoL-DN) e punteggio mNIS+7 (Neuropathy Impairment Score +7), un indice della progressione della neuropatia.
