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Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare

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Si è svolto a Roma l’evento conclusivo del progetto ExploRare, promosso da ISPOR-Italy Rome Chapter e Cencora PharmaLex, nato nel 2022 con l’obiettivo di rivedere in senso critico e propositivo il percorso e la valutazione che portano al rimborso dei farmaci orfani e per malattie rare.

Questa seconda edizione ha analizzato quali farmaci orfani e per malattie rare si prevede potranno arrivare ai pazienti nei prossimi tre anni.

«Sono oltre due milioni gli italiani affetti da una malattia rara» afferma Annalisa Scopinaro, Presidente Uniamo. «Maggiore equità e rapidità di accesso ai farmaci sono gli obiettivi prioritari da raggiungere per garantire il diritto alla salute di questi pazienti. Per fare questo a nostro avviso sono tre gli elementi chiave: coinvolgimento degli interlocutori, in primis i rappresentanti dei pazienti, programmazione e preparazione del sistema. Progetti come ExploRare permettono il confronto fra tutti gli interlocutori in gioco, fornendo al contempo evidenze utili alla programmazione e proposte concrete che possono aiutare il sistema a trovare le migliori soluzioni possibili per assicurare l’accesso ai trattamenti innovativi per i pazienti affetti malattie rare».

«Questa seconda edizione del progetto ExpoRare ha analizzato quali farmaci orfani e per malattie rare si prevede potranno arrivare ai pazienti nei prossimi tre anni» aggiunge Fulvio Luccini, Managing Director Market Access Italy di Cencora Pharmalex. «Si sono valutate la forza e la qualità delle evidenze che i farmaci in arrivo potranno sottomettere alle agenzie regolatorie e per la prima volta, quali risorse economiche si prevede debbano essere necessarie per il loro rimborso».

«Il modello predittivo elaborato ha stimato che l’introduzione dei nuovi farmaci per le malattie rare, combinato con le dinamiche di prezzo e di mercato dei farmaci attualmente in commercio, collocherebbe la spesa in una forbice tra un incremento massimo di circa + 217 milioni di Euro in tre anni e un decremento di circa 72 milioni di Euro» sottolinea Andrea Marcellusi, Presidente ISPOR Rome Chapter.

Nel video:

  • Andrea MARCELLUSI
    Presidente ISPOR-Italy Rome Chapter
  • Chiara LUCCHETTI
    Patient Access Head, Cencora Pharmalex
  • Annalisa SCOPINARO
    Presidente Uniamo

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