È disponibile in Italia risdiplam, un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale-SMA. La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei neuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
Il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nella gestione della patologia: la somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
«L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità» commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA. «La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone».
