Approvato oggi dalla Commissione Europea risdiplam, farmaco contro l’atrofia muscolare spinale (SMA) che rivoluzionerà l’assistenza ai malati migliorandone la qualità della vita. Roche ha presentato dossier a supporto della domanda di rimborsabilità in diversi paesi.
La Commissione europea ha approvato oggi risdiplam per il trattamento della SMA 5q in pazienti di età uguale o superiore a 2 mesi con diagnosi clinica di SMA di tipo 1, 2 o 3 oppure con diagnosi genetica che accerti un numero di copie SMN 2 da una a quattro. La SMA è la principale causa genetica di mortalità infantile e la SMA 5q è la forma più comune della malattia. Questa condizione causa debolezza muscolare e perdita progressiva della capacità motoria. Molte sono le esigenze non ancora soddisfatte, specialmente per gli adulti che convivono con questa patologia.
“L’approvazione odierna di risdiplam, prima e unica terapia domiciliare per l’atrofia muscolare spinale (SMA) di comprovata efficacia, costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento in una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA nell’Unione europea – ha dichiarato Levi Garraway, Direttore Medico e Capo del Product Development di Roche. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, risdiplam faciliterà la gestione della terapia a coloro che convivono con la SMA, i loro caregiver e i sistemi sanitari. Desideriamo esprimere la nostra gratitudine alla comunità SMA per la sua collaborazione, per la fiducia che ha riposto in noi e per l’incessante impegno profuso nel conseguimento di questo importante traguardo”.
L’approvazione si basa sui dati raccolti in due studi clinici, progettati per dare rappresentatività ad un ampio spettro di pazienti che convivono con la SMA: lo studio FIREFISH, che ha valutato il trattamento con risdiplam nei bambini sintomatici con SMA di Tipo 1 e un’età compresa tra i 2 e i 7 mesi e lo studio SUNFISH, che ha coinvolto una popolazione di bambini, adolescenti e adulti sintomatici con SMA di Tipo 2 e 3 e un’età compresa tra i 2 e i 25 anni. SUNFISH è il primo e unico studio controllato con placebo che include adulti con SMA di Tipo 2 e 3. Evrysdi ha dimostrato di avere un profilo favorevole dal punto di vista dell’efficacia e della sicurezza, con il profilo di sicurezza stabilito nel corso di entrambi gli studi.
“Accogliamo con grande gioia l’approvazione odierna di risdiplam per le persone con SMA in Europa e siamo orgogliosi del ruolo che abbiamo avuto nel suo sviluppo e della nostra collaborazione con Roche – ha dichiarato la Dott.ssa Nicole Gusset, Presidente di SMA Europe. Un recente sondaggio, condotto da SMA Europe, ha rivelato che gran parte delle persone affette da SMA nell’UE non sta ricevendo un trattamento approvato, generando in loro un senso di impotenza e frustrazione. Una collaborazione con le autorità sanitarie, quelle regolatorie e l’industria farmaceutica, è di primaria importanza nel garantire un accesso rapido al farmaco ai pazienti che ne hanno bisogno.”
Roche sta lavorando a stretto contatto con gli enti preposti al rimborso e gli organismi di valutazione dei Paesi europei per garantire un ampio e rapido accesso a coloro che ne hanno bisogno. Risdiplam sarà accessibile in Germania nei prossimi giorni e in Francia a partire da inizio aprile attraverso la coorte Autorizzazione temporanea di utilizzo (ATU). Roche ha presentato dossier a supporto della domanda di rimborsabilità in molti Paesi, tra cui l’Italia, in vista della decisione odierna da parte della Commissione europea per ridurre al minimo i ritardi nell’accesso al paziente.